В США разрешили новое лекарство от цистофиброза (муковисцидоза)
Американская Администрация по контролю за качеством пищи и лекарств (FDA) одобрила использование лекарства от цистофиброза (муковисцидоза или кистозного фиброза), разработанное фармацевстической компанией Vertex. Об этом сообщает CNBC.
Препарат называется Orkambi, его можно употреблять пациентам с 12 лет.
"Разрешение продажи "Оркамби" являет собой коренной переворот в лечении наиболее распространенных форм цистофиброза, и это означает существенный прогресс для нас и всех больных муковисцидозом", — сказал доктор Джеффри Лейден, председатель совета директоров корпорации Vertex.
Цистофиброз — это тяжелая болезнь, вызываемая аутосомным рецессивным геном. Если оба родителя являются носителями, их ребенок имеет 25% риск заболеть и 50% — стать носителем, как и его родители. При болезни обоих родителей заболевают все их дети.
Цистофиброз поражает железы внутренней секреции (в том числе, поджелудочную), желудочный тракт и бронхи. Это провоцирует развитие хронических инфекций, проблемы с усваиванием пищи и пищеварением, а также постоянные трудности с дыханием. Ранее максимальная продолжительность жизни больных цистофиброзом не превышала 40 лет, но в последние годы на рынке появились препараты, которые значительно увеличили продолжительность жизни больных цистофиброзом.
В Израиле имеется порядка 600 больных этим наследственным заболеванием, в США — около 8500.