О своем достижении американские генетики рассказали в статье, опубликованной в научном журнале Nature Biotechnology.

Дэниэл Андерсон и его коллеги провели эксперимент на мышах, страдающих тирозинемией — генетическим заболеванием, от которого страдают и люди: из-за мутации клетки печени перестают расщеплять аминокислоту тирозин, что приводит к тяжелым поражениям печени, почек и нервной системы.

Чтобы вылечить мышей, ученые применили новую технологию CRISPR, основанную на естественной стратегии защиты от вирусов, существующей у бактерий.

Ученые обнаружили, что многие бактерии могут с высокой точностью вырезать кусок вирусной ДНК из своего генома. Выяснилось, что это происходит благодаря белку Cas9.

Мышам с помощью внутриклеточной инъекции вводили комплекс CRISPR, специально "заточенный" на определение и удаление мутантного гена. Одновременно в клетки вводился "здоровый" кусок ДНК. В результате ученые смогли эффективно отредактировать ДНК в некотором малом количестве клеток.

В дальнейшем здоровые клетки печени размножились и вытеснили "мутантные". Мыши через некоторое время полностью исцелились от заболевания.

Этот опыт доказал возможность редактирования генов во взрослых организмах. И хотя еще предстоит разработать эффективные системы доставки CRISPR, генетики утверждают, что когда-нибудь так можно будет лечить генетические заболевания человека.